境外已上市臨床急需新藥審評紅利兌現(xiàn)！依庫珠單抗豁免臨床有條件獲批

　　醫(yī)藥網(wǎng)9月6日訊　國家藥品監(jiān)督管理局今日（9月5日）公告，批準兩個通過優(yōu)先審評審批程序獲準上市的藥物。其中，依庫珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）為臨床急需的罕見病和兒童用藥，轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊（愛優(yōu)特）為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥。

 

 

　　依庫珠單抗注射液用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

 

　　PNH是一種血細胞表面內(nèi)源性補體抑制物的獲得性造血干細胞克隆性疾??；aHUS與遺傳性或獲得性的補體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液通過抑制補體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。

 

　　該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報進口注冊?；谠摦a(chǎn)品屬于臨床急需品種，CDE將其納入優(yōu)先審評程序進行審評，同時組織召開專家咨詢會討論是否豁免注冊臨床。

 

　　今年8月CED發(fā)布的48個境外已上市臨床急需新藥名單中，依庫珠單抗注射液正是其中之一。當時通知就明確，納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未進行申報的或正在我國開展臨床試驗的，經(jīng)申請人研究認為不存在人種差異的，均可提交或補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請，國家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評審批程序，加快審評審批。

 

　　按照今日公告披露信息，經(jīng)專家評估認為依庫珠單抗注射液已在國外獲批上市，臨床療效明確，風險可控，同意豁免該藥注冊臨床試驗；同時考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來的獲益大于風險，建議一并批準。但同時要求申請人補充該藥上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續(xù)開展臨床試驗，并動態(tài)修訂風險管理計劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對依庫珠單抗注射液的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準該藥進口注冊。

 

　　可以想見，未來已在境外上市新藥，尤其是治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命的部分藥品將在國內(nèi)實現(xiàn)簡化上市，以更好地滿足臨床需求，為患者治療提供更多選擇。

 

 

　　作為由中國本土企業(yè)自主研制的、具有完全知識產(chǎn)權(quán)的新型抗腫瘤藥物，呋喹替尼的審評進展一直受到業(yè)內(nèi)關(guān)注。

 

　　此次呋喹替尼膠囊單藥獲批，適用既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎(chǔ)的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）治療、抗表皮生長因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。

 

　　作為一個喹唑啉類小分子血管生成抑制劑，呋喹替尼主要作用靶點是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。通過抑制血管內(nèi)皮細胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號轉(zhuǎn)導(dǎo)，抑制血管內(nèi)皮細胞的增殖、遷移和管腔形成，從而抑制腫瘤新生血管的形成，最終發(fā)揮腫瘤生長抑制效應(yīng)。

 

　　梳理該藥上市時間線：2009年9月申報臨床；2010年11月獲批臨床；2013年10月和記黃埔與禮來達成戰(zhàn)略合作協(xié)議；2017年6月，提交上市申請；2017年9月以“具有明顯臨床價值，重大專項”的理由被納入優(yōu)先審評；最終通過優(yōu)先審評審批程序獲準上市。

 

　　除上述獲批適應(yīng)癥外，呋喹替尼目前還在進行的有三線治療晚期肺癌以及二線治療晚期胃癌的臨床研究。分析指出，此次呋喹替尼以結(jié)直腸癌作為上市適應(yīng)癥，避開了“替尼”同質(zhì)化的紅海，直指結(jié)直腸癌二線標準治療失敗后的患者的后續(xù)治療方案匱乏的痛點。其上市有望帶動國內(nèi)抗癌新藥的創(chuàng)制體系建立，加速國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)從抗癌藥物的仿制向創(chuàng)制轉(zhuǎn)變。