兩部門：加速罕見病藥及相關進口藥審評審批

　　醫(yī)藥網(wǎng)5月24日訊　繼首批罕見病國家目錄發(fā)布后，5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局和國家衛(wèi)生健康委員會也聯(lián)合發(fā)布了關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告，進一步提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學簡化審批程序。

 

　　顯然，創(chuàng)新藥上市的“優(yōu)先審評”通道正在提速。2016年年初，官方發(fā)布了《關于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，標志著“優(yōu)先審評”制度在國內(nèi)正式落地。2017年10月，國務院辦公廳正式印發(fā)了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，再次提到“要加快審評審批”。

 

　　兩年過去，截至目前，CDE共發(fā)布了28批擬納入優(yōu)先審評程序藥品注冊申請的名單，涉及571個藥品。而近期，企業(yè)通過優(yōu)先通道順利獲得上市批準的成果也開始顯現(xiàn)。例如，用于治療非小細胞肺癌的鹽酸安洛替尼膠囊從提交生產(chǎn)申請到批準上市，用了一年；默沙東的9價HPV疫苗從提出申請到獲批上市只用了8天。

 

　　根據(jù)此次公告，滿足要求的藥品審批時間將進一步縮短，同時，國內(nèi)患者更快速用上進口藥也值得期待。

 

 

　　公告表示，對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，CDE建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發(fā)的指導，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評審批。

 

　　哪些藥品有望被優(yōu)先配置資源？第一批罕見病國家目錄共納入了白化病、肌萎縮側(cè)索硬化、非典型溶血性尿毒癥、血友病以及帕金森病等121種罕見病。根據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)統(tǒng)計，在這121種罕見病中，仍有77種疾病沒有相關藥物上市，但已有產(chǎn)品進入臨床，如腓骨肌萎縮癥，全球范圍內(nèi)已經(jīng)有3個創(chuàng)新藥在研中，其中包括了天士力。據(jù)了解，此前天士力和Pharnext合作成立了一家新藥研發(fā)公司，共同合作研發(fā)該疾病領域產(chǎn)品。

 

　　在目前已發(fā)布的28批優(yōu)先審評審批藥品中，有20品種、26個品規(guī)屬于罕見病治療的藥品。如協(xié)和發(fā)酵麒麟（中國）制藥有限公司的布羅舒單抗注射液、泰格醫(yī)藥的依庫珠單抗注射液（其視神經(jīng)脊髓炎適應癥正處于臨床階段）和Inebilizumab注射液、羅氏的RO7034067口服溶液用粉末等。

 

 

　　過去，很多國內(nèi)患者用不上國外治療效果先進的藥物，能夠及時用上進口產(chǎn)品，成為了不少患者的期望。如今，相關進口藥的上市時間也將進一步縮短。

 

　　本次公告表示，對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。對于公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關文件要求的，可以直接批準進口。

 

　　同時，進口藥再注冊核檔程序也將要取消。進口藥品再注冊申請受理后，全部資料轉(zhuǎn)交CDE審評審批。對于公告發(fā)布前已受理的進口藥品再注冊申請，包括進口再注冊核檔意見為無需質(zhì)量標準復核的注冊申請，統(tǒng)一轉(zhuǎn)入藥審中心進行審評審批。將目前由國家藥品監(jiān)督管理局作出的各類臨時進口行政審批決定，調(diào)整為由CDE以國家藥品監(jiān)督管理局名義作出。

 

　　這意味著，已在國外上市的符合上述要求的藥品，進入中國市場的速度將會加快。

 

　　2016-2017年，F(xiàn)DA一共批準了27種罕見病藥物，治療疾病為生長激素缺乏癥、巨細胞病毒感染、急性淋巴性白血病、肌萎縮側(cè)索硬化癥、杜氏肌營養(yǎng)不良、亨廷頓病、原發(fā)性膽汁性肝硬化等。

 

　　其中，在去年5月，F(xiàn)DA批準了由日本三菱制藥公司研制的依達拉奉新的適應癥，用于治療早期“漸凍人癥”。該藥是一種腦保護劑（自由基清除劑），由日本三菱制藥公司研制開發(fā)，成為該疾病第二個擁有循證醫(yī)學證據(jù)的治療藥物。在國內(nèi)，先聲藥業(yè)也對ALS治療藥物加大了研發(fā)力度。

 

　　對于罕見病用藥，此前業(yè)內(nèi)人士呼吁在人種無差異的基礎上，具有安全性和有效性的數(shù)據(jù)，可以考慮國內(nèi)豁免臨床申請上市的要求，看來也會逐步實現(xiàn)。

 

　　優(yōu)先審評制度對行業(yè)會產(chǎn)生中長期的積極影響。微觀上看，優(yōu)先審評制度減少了新藥排隊等候的時間，提高了新藥研發(fā)的效率，加快新藥上市；宏觀上看，優(yōu)先審評制度使有限的審評資源向創(chuàng)新和臨床急需品種傾斜，行業(yè)品種青黃不接的局面會逐步得到緩解。

 

　　國家藥品監(jiān)督管理局 國家衛(wèi)生健康委員會關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告（2018年第23號）

 

　　為貫徹落實《中共中央辦公廳 國務院辦公廳關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號）、《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》（國發(fā)〔2015〕44號），提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學簡化審批程序，現(xiàn)將有關事宜公告如下：

 

　　一、進一步落實藥品優(yōu)先審評審批工作機制，對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發(fā)的指導，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評審批。

 

　　二、對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。對于本公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關文件要求的，可以直接批準進口。

 

　　三、基于產(chǎn)品安全性風險控制需要開展藥品檢驗工作。藥品臨床試驗申請受理后，藥審中心經(jīng)評估認為需要檢驗的，提出檢驗要求，通知申請人在規(guī)定時間內(nèi)自行或委托檢驗機構(gòu)對臨床試驗樣品出具檢驗報告；藥審中心經(jīng)評估認為無需檢驗的，不再通知開展檢驗工作。2017年12月1日前受理的藥品臨床試驗申請，藥審中心經(jīng)評估認為無需檢驗的，通知相關檢驗機構(gòu)終止檢驗并繼續(xù)審評審批工作。檢驗機構(gòu)已作出不符合規(guī)定的檢驗結(jié)論的，藥審中心不批準其臨床試驗申請。

 

　　四、取消進口藥品再注冊核檔程序，進口藥品再注冊申請受理后，全部資料轉(zhuǎn)交藥審中心審評審批。對于本公告發(fā)布前已受理的進口藥品再注冊申請，包括進口再注冊核檔意見為無需質(zhì)量標準復核的注冊申請，統(tǒng)一轉(zhuǎn)入藥審中心進行審評審批。將目前由國家藥品監(jiān)督管理局作出的各類臨時進口行政審批決定，調(diào)整為由藥審中心以國家藥品監(jiān)督管理局名義作出。

 

　　五、對《進口藥品注冊證》和《醫(yī)藥產(chǎn)品注冊證》實施新的編號規(guī)則，進口藥品再注冊及補充申請獲得批準后，不再重新編號。

 

　　六、本公告自發(fā)布之日起實施。本公告中未涉及的事項，仍按照現(xiàn)有規(guī)定執(zhí)行。

 

　　特此公告。